La terapia genética mejora la vista de pacientes casi ciegos

LOS ÁNGELES/LONDRES (Reuters) - La terapia genética para una variedad rara de ceguera hereditaria ha mejorado la visión de cuatro pacientes que la probaron, elevando las esperanzas del complicado campo de la tecnología de reparación de genes, según anunció el domingo un equipo de científicos.

Dos equipos médicos distintos han anunciado su éxito en el empleo de terapia genética para tratar la Amaurosis Congénita de Leber, o LCA en sus siglas en inglés.

Esta enfermedad, que afecta a los receptores de luz en la retina, suele empezar a afectar a la vista en la primera infancia, y causa ceguera total para cuando el paciente tiene 30 años. No hay tratamiento.

Los dos equipos utilizaron un virus común del resfriado para transportar una versión normal de un gen dañado que causa la enfermedad, llamado RPE65, directamente a los ojos de los pacientes.

Aunque las dos pruebas intentaban probar sólo la seguridad del tratamiento, los pacientes afirmaron que podían ver un poco mejor después, según explicaron los investigadores en una reunión de especialistas oculares en Florida y en la New England Journal of Medicine.

La doctora Katherine High, del Hospital Infantil de Filadelfia, y el Instituto Médico Howard Hughes y sus colegas afirmaron que la visión de sus tres voluntarios había mejorado después del tratamientos.

También uno de los tres voluntarios del equipo del doctor Robin Ali, del University College London, mejoró.

Como los pacientes eran adultos, ya padecían una pérdida de vista severa y recibieron sólo dosis bajas del tratamiento, los investigadores no esperaban ningún resultado en absoluto.

"Este resultado es importante para todo el campo de la terapia genética", dijo High, ex presidenta de la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética.